보도 자료
가족 성 알츠하이머 병 환자를위한 기업 임상 시험 -IPS 배트맨 토토 발견을 사용한 강변 재배치
1 개요
배트맨 토토 Co, Ltd (Yoshida Itshiro 회장) 및 Kyoto UniversityipsCell Research Institute (Cira)의 Inoue Haruhisa 교수 및 Mie University의 의과 대학의 Tomimoto Hidekazu 교수, 특정 교수,Cira의 특별 교수 인 Sakano Haruhiko는 가족 성 알츠하이머 병을 치료하기 위해 노력하고 있습니다ips배트맨 토토 발견note1Bromocriptine의아니오2/3Phase우리는 기업 임상 시험을 계획하고 있습니다 이번에는2025Year5Pillid의 달부터이 회사의 임상 시험은 효능과 안전성을 평가하기 위해 수행됩니다시작
2 연구 배경
알츠하이머 병은 건망증, 날짜와 시간 및 위치를 알 수없는인지 기능 장애, 망상, 방황, 불안 및 동요와 같은 행동 및 심리적 증상과 같은인지 기능 장애를 제시하는 진보적 인 질병입니다 알츠하이머 병은 치매의 원인의 절반 이상을 차지하며, 시대 사회에서 해결 해야하는 긴급한 문제입니다 현재 치매를 치료하는 데 몇 가지 약물이 사용되고 있습니다 그러나 알츠하이머 병은 여전히 완전히 치료하기 어려운 질병이며 치료제의 추가 발달이 필요합니다
20172018 년CiraInoue 교수와 다른 사람들은 알츠하이머 병 환자 출신입니다ips뇌 피질 뉴런에 대한 세포Note2| 세포를 사용하여 다른 질병의 치료제로 이미 사용 된 기존 배트맨 토토에서 병원성 분자 인 아밀로이드 베타를 감소시키는 배트맨 토토로 분화하는 화합물을 스크리닝합니다note3수행되었습니다 결과적으로, 파킨슨 증후군 (질병)의 배트맨 토토 인 브로 모 크립틴 (Bromocriptine)은 병원성 분자, 특히 가족 성 알츠하이머 병을 갖는 병원성 분자를 감소시키는 가장 강력한 효과를 가지고 있으며, 이는 프레 세닐린 1 유전자의 돌연변이를 갖는다Note4뉴런에서 발견(CIRA 보도 자료 2017 년 11 월 22 일)
연구팀은입니다20202019 년20222019 년까지아니오1/2PhasePresenilin, 의사 주도 임상 시험,1유전자 돌연변이의 경우 알츠하이머 병TW-012R이중 맹검, 비교 연구 및 오픈 라벨, 연속 투여 연구 (Bromocriptine)의 안전성과 효능을 조사하기위한 연속 투여 연구Note5"(Rebrand시험)(Cira보도 자료 20206 학년Month 4Sun)는 가족 성 알츠하이머 병 환자에서 브로 모 크립틴의 안전성과 효능을 평가했습니다 결과적으로, 임상 시험에 참여하는 환자의 수는 제한적이지만, 브로 모 크립틴은 가족 성 알츠하이머 병의 전형적인 부작용을 나타내지 않았으며, 브로 모 크립틴 투여 기간 동안 두 가지 1 차 종점은 활성 그룹에서의인지 기능, 행동 및 심리적 증상의 진보를 억제하는 경향이 있음을 보여 주었다 (Cira보도 자료 20226 학년Month 30Sun)
3 회사 임상 시험 개요
아니요1/2PhD가 이끄는 임상 시험에 참여한 환자의 수는 제한적이며 환자의 수를 늘리고 Bromocriptine의 효능과 안전성을 평가하기 위해 배트맨 토토 Co, Ltd2/3우리는 단계의 기업 임상 시험을 수행하기로 결정했습니다
이 회사의 임상 시험은2025년5이 행사는 월요일에 시작되며 Mie University School of Medicine Hospital을 포함한 여러 시설에서 개최됩니다
세부 사항은 다음과 같습니다
| 임상 시험 이름 : | Presenilin 1 유전자 돌연변이 알츠하이머 환자에서 TW-012R의 효능 및 안전성을 평가하는 Phase II/II 연구 |
| 테스트 배트맨 토토 : | TW-012R (일반 이름 : Bromocriptine mesylate) |
| 대상 질병 : | presenilin 1 유전자 돌연변이를 가진 알츠하이머 병 (PSEN1-AD) |
| 목적 : | 구강 Bromocriptine 투여에 의한 효능 및 안전성 평가 |
| 디자인 : | 이중 맹검, 병렬 그룹 비교 연구 및 오픈 라벨 연속 관리 연구 |
| 대상 사례 수 : | 24 건 (활성 배트맨 토토 그룹의 12 건, 위약 그룹에서 12 건) |
| 준비 시설 : | MIE University School of Medicine Hospital을 포함한 전국의 다중 센터 |
| 임상 시험 기간 : | 2025 년 5 월부터 2028 년 3 월까지 예정 |
<임상 시험 정보 공개
JRCT (일본 임상 시험 : 임상 연구 제출 및 출판 시스템)
임상 연구 구현 계획 번호 : JRCT2041250040
4 현재 포인트 및 미래 계획
Bromocriptin은 일본과 전 세계에서 알츠하이머 병 및 가족 알츠하이머 병에 대한 징후로 승인되지 않았으며, 알츠하이머 병 및 가족 알츠하이머 병에 대한 효능, 안전성 및 적절한 복용량이 확립되지 않았습니다 따라서, 브로 모 크립틴은 현재 알츠하이머 및 가족 성 알츠하이머 병에 대한 치료로 사용되는 상태에 있지 않다
앞으로, 우리는 IPS 배트맨 토토 발견을 통해 개발 된 기업 임상 시험의 결과를 바탕으로 규제 당국과 협의하여 새로운 약물로서 Romboli에 대한 제약 승인을 얻는 것을 목표로 할 것입니다
5 연구 프로젝트에 대해
연구 및 개발 시스템
6 이 연구 프로젝트 지원
의사 주도 임상 시험은 Kyoto University School of Medicine Hospital의 일본 고급 의료 연구 개발 (IACT)의 지원으로 실시되었으며 Kyoto University에 본사를 둔 벤처 회사 인 Time Cera Co, Ltd (Watanabe Toshifumi)가 인증했습니다 이 프로그램은 또한 배트맨 토토 Co, Ltd로부터 조사 약물 및 안전 정보 제공을받은 후에도 수행되었습니다
우리는 의사가 개시 된 임상 시험에 참여한 환자와 임상 시험에 관련된 환자들에게 협력을 위해 감사를 표하고 싶습니다
7 용어 설명
주 1) IPS 배트맨 토토 발견
IPS 세포를 사용한 치료 약물에 대한 연구 환자가 확립 한 IPS 세포는 환자의 유전자 정보를 유지하면서 병리를 복제 할 수 있습니다 이들 세포를 사용하여, 후보 치료제의 효과를 조사 할 수 있으며, 각 환자에 대해 다른 병리에 적합한 약물을 추출 할 수 있다는 이점이있다 이 중 약물 재배치는 기존 약물을 새로운 질병에 대한 치료로 발전시키기 위해이를 재구성하는 방법이지만, 병에 걸린 환자로부터 생성 된 IPS 세포를 사용한 IPS 배트맨 토토 발견은 약물 재배치를위한 강력한 도구가 될 수 있습니다
참고 2) 뇌 피질 뉴런
뇌의 표면에 퍼지는 회색 물질이라는 뉴런 층을 형성합니다 인식, 자발적인 움직임, 생각, 추론 및 기억과 같은 뇌의 고차 기능을 제어하는 뉴런
주 3) 스크리닝
많은 화합물들 사이에서 효과적인 화합물 찾기
주 4) 프리 세닐린 1 유전자 돌연변이를 가진 가족 성 알츠하이머 병
알츠하이머 병은 가족 유형의 상 염색체 우성 유전 질환이며 질병의 95% 이상을 차지하는 산발적 유형의 질병입니다 프레 세닐린 1 돌연변이는 가족 성 알츠하이머 병의 절반 이상을 차지하고, 프레 세닐 린 2 돌연변이 및 아밀로이드 β 단백질 전구체 (APP) 돌연변이와 함께 가족 성 알츠하이머 병의 원인입니다 Presenilin 1에 돌연변이가있는 가족 성 알츠하이머 병 환자 100 명은 일본에서 명확한 진단으로 진단 된 것으로 추정됩니다 치매는 주요 증상이며, 평균 발병 연령은 40 대이며 질병은 비교적 빠르게 진행됩니다
참고 5) 이중 맹검/오픈 라벨 시험
임상 시험을 수행 할 때, 임상 시험 의사 또는 위약과 같은 임상 시험에 관여하는 환자 자신 또는 의료 전문가가 알려지지 않은 방법을 이중 맹검 시험이라고하며, 공개 표지 시험으로 알려진 방법을 알려지지 않습니다